Prix prestigieux récompensant la recherche sur les maladies rares
attribué à Miikka Vikkula

5/12/2018

Le Prix Generet pour la recherche médicale dans le domaine des maladies rares a été attribué au professeur Miikka Vikkula de l'Institut de Duve, à l’UCLouvain. Il a reçu le prix des mains de S.A.R. la princesse Astrid le 6 décembre pour ses travaux sur les anomalies vasculaires.

Le prix Generet, décerné pour la première fois cette année, est un prix prestigieux de 500.000 € destiné à un chercheur de premier plan dans le domaine des maladies rares en Belgique, et dont les travaux visent à mieux comprendre les processus pathologiques et à étendre ces connaissances afin d'améliorer la qualité de vie des patients. Le montant sera porté à 1.000.000 € après l’évaluation positive d'un rapport d'avancement intermédiaire. Avec ce prix, le fonds Generet vise à donner un nouvel élan à la recherche sur les maladies rares en Belgique et à renforcer l'influence de la Belgique en tant que centre international de recherche sur les maladies rares.

Le professeur Vikkula travaille sur les anomalies vasculaires (angiomes), des lésions relativement rares composées de vaisseaux sanguins malformés. Ces lésions peuvent se  retrouver n'importe où dans le corps, de la peau à divers organes. Elles peuvent provoquer des douleurs chroniques, des ulcères cutanés et des saignements, une faiblesse musculaire et d'autres dysfonctionnements d’organes. A l’heure actuelle, les seuls traitements disponibles sont le traitement par laser, la sclérothérapie et la chirurgie. Cependant, pour beaucoup de patients, ces traitements sont inefficaces voire impossibles ; pour d’autres, les lésions récidivent. Le groupe de recherche du professeur Vikkula a pour objectif de développer de nouveaux traitements qui donneront aux patients une meilleure qualité de vie tout en réduisant le fardeau de leurs traitements.

Une biobanque unique en son genre, contenant des centaines d’échantillons de tissus prélevés chez des patients au cours de traitements chirurgicaux, est à la base des recherches du groupe. Dans le cadre du projet récompensé par le prix Generet, les chercheurs étudieront ces échantillons en utilisant les dernières technologies de séquençage du génome entier et d'analyses bioinformatiques. Leur but sera d'identifier de nouveaux gènes mutés qui causent ces anomalies vasculaires. Ils tenteront également de localiser les cellules contenant les mutations dans les tissus. Ensuite, le groupe va caractériser les mécanismes qui - en raison des mutations génétiques - conduisent aux anomalies vasculaires.

Les données génétiques existantes suggèrent que de nombreuses mutations et composantes cellulaires qui sont impliquées dans les anomalies vasculaires sont également retrouvées dans divers cancers. L'objectif final du projet est donc de réaliser des essais précliniques en testant des molécules récemment développées pour le traitement du cancer sur les anomalies vasculaires. Une telle approche de réutilisation pourrait conduire à une translation rapide de ces résultats au bénéfice des patients, comme l'a démontré le groupe pour l'utilisation de la rapamycine dans le traitement des malformations veineuses.

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